Cardiomiopatia ipertrofica: un farmaco innovativo cura il problema. A Rimini il primo successo

Un grande successo in campo medico a Rimini. Una paziente riminese affetta da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, dovuta a mutazione genetica, è stata trattata con un farmaco altamente innovativo per la prima volta in Italia nel Centro Scompenso Cardiaco e Cardiomiopatie della Cardiologia di Rimini, seguito dalle dottoresse Silvia Amati, Samuela Carigi e Francesca Marzo. Il farmaco Mavacamten (Camzyos) è il primo approvato di una nuova classe di farmaci che riducono l’attività della “miosina cardiaca”, una proteina fondamentale per la contrazione delle cellule del cuore, che ha un ruolo determinante nella creazione dell’ostruzione all’efflusso del ventricolo sinistro in gran parte dei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva. I risultati positivi di efficacia e sicurezza degli studi di sperimentazione di Fase 3 hanno consentito l’approvazione del Mavacamten da parte della Federal Drug Administration (FDA), di European Medical Agency (EMA) e successivamente dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) per il trattamento dei pazienti adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva. Questo trattamento è stato possibile in Ausl Romagna grazie all’attivazione del Programma per uso compassionevole da parte di AIFA, per i pazienti con indicazione in attesa che il farmaco diventi rimborsabile. In particolare l’indicazione per il Mavacamten è per i pazienti adulti (età maggiore di 18 anni) con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, sintomatici (classe II-III secondo la classificazione della New York Heart Association), che hanno esaurito o non hanno tollerato le alternative terapeutiche disponibili. Finora il principale trattamento per questi pazienti era rappresentato dall’intervento chirurgico di miectomia, per il quale però la paziente riminese era stata esclusa a causa di altre patologie. La cardiomiopatia ipertrofica non è una malattia rara, verificandosi in circa 1 paziente su 500. Di queste quasi il 25% sono ostruttive. Il Centro Scompenso Cardiaco e Cardiomiopatie, che afferisce alla Cardiologia diretta dal dottor Filippo Ottani e appartiene al Dipartimento Emergenza Urgenza diretto dalla dottoressa Tiziana Perin, ha in carico attualmente centinaia di pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica.
“E’ già previsto infatti il trattamento di altri due pazienti della provincia di Rimini per i quali le terapie farmacologiche finora disponibili non sono risultate efficaci nel controllare la malattia – spiegano dal Centro Scompenso Cardiaco e Cardiomiopatie –. Probabilmente l’avvio della terapia potrà consentire di evitare a questi pazienti l’intervento chirurgico, considerato il risultato raggiunto a distanza di un mese nella paziente in trattamento e sulla base dei dati scientifici finora disponibili”.